Gli usi “off label” sono definiti come gli usi di medicinali in situazioni che non sono previste dal Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP) comunemente detto Scheda Tecnica: usi in specifiche popolazioni di pazienti (ad esempio la popolazione pediatrica) o per indicazione, dosaggio, frequenza, via o durata di somministrazione diversi rispetto a quelli autorizzati.

La Regione Veneto ha regolamentato la materia con la DGR n. 685/2014. Per eventuali approfondimenti è consultabile il sito della Regione Veneto.

Usi off label per singolo paziente, sec. l. 94/98 (Legge di Bella)

La Farmacia Ospedaliera predispone l’istruttoria sulla base della quale la Direzione Sanitaria autorizza l’uso per singolo paziente.

Si ricorda che:

“(…) in singoli casi il medico può, sotto la sua diretta responsabilità e previa informazione del paziente e acquisizione del consenso dello stesso, impiegare un medicinale prodotto industrialmente per un’indicazione o una via di somministrazione o una modalità di somministrazione o di utilizzazione diversa da quella autorizzata” (secondo Legge 94/98, “L. Di Bella”).

Tale impiego deve essere noto e conforme a lavori apparsi su pubblicazioni scientifiche accreditate in campo internazionale e deve essere sostenuto da “dati favorevoli almeno di studi clinici di fase II” secondo quanto disposto dalla legge n. 296 del 27 dicembre 2006 (Finanziaria 2007).

Invio della richiesta di autorizzazione all’uso off label

Da agosto 2017 le richieste di autorizzazione all’uso off label dei farmaci vengono valutate esclusivamente se inserite nel portale regionale “REFOL”, come previsto dalla DGR n° 685 del 13 Maggio 2014, per l’accesso al quale sono state inviate le apposite credenziali.

La piattaforma regionale del Registro informatizzato per la prescrizione degli off-label (ReFOL) è attiva collegandosi al sito: https://psf.azero.veneto.it/psf/web/index.html

Invio della richiesta di erogazione farmaco/i off label

Ottenuta l’autorizzazione all’uso off label, ogni qualvolta si renda necessario la dispensazione del/dei medicinale/i autorizzato/i, la richiesta va inoltrata alla Farmacia utilizzando lo specifico modulo “Richiesta farmaci per indicazioni off label per usi singoli autorizzati“.

Invio dati di follow-up del paziente in trattamento

Il medico prescrittore ha la responsabilità della presa in carico del paziente e del suo monitoraggio clinico ed é tenuto a fornire, ad intervalli regolari, alla Farmacia Ospedaliera, una relazione clinica dettagliata sugli esiti del trattamento.

ReFOL prevede l’inserimento dei follow-up, che si sostituiscono all’invio dei moduli cartacei, per il monitoraggio clinico dei pazienti in trattamento con detti farmaci.

La periodicità del monitoraggio, seppur dipendente dal farmaco somministrato e dalla patologia, non può in ogni caso superare i 6 mesi dall’inizio del trattamento. Tale relazione deve sempre e comunque coincidere con la dimissione e le visite di controllo.

Usi off label diffusi e sistematici sec. l. 648/96

Per questi utilizzi é necessario richiedere all’AIFA l’inserimento negli elenchi della legge 648/96 (secondo le linee guida allegate alla DGR n. 685/2014) ed attendere la loro pubblicazione in tali elenchi prima di poterli applicare.

In attesa della pubblicazione il medico potrà presentare un protocollo sperimentale al Comitato Etico o, in alternativa, richiedere l’uso del farmaco per singolo paziente.

Se l’uso diffuso non fosse supportato da studi almeno di fase II il medico non potrà richiedere l’inserimento in 648 ma dovrà predisporre un protocollo sperimentale da sottoporre al Comitato Etico.

a) Farmaci inseriti nella Lista 648/96

La Farmacia Ospedaliera eroga i farmaci inseriti nell’elenco allegato alla Legge 648/1996, che comprende:

• medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata all’estero ma non sul territorio nazionale;
• medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica di cui siano disponibili risultati di studi clinici di fase II;
• medicinali da impiegare per un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata.

I medicinali inseriti nella lista devono essere monitorati mediante l’istituzione, da parte della struttura prescrittrice (Unità operativa), di appositi registri, aggiornati costantemente da parte del Medico Prescrittore, nel rispetto delle indicazioni riportate nei singoli provvedimenti di inserimento.

Per maggiori informazioni si rimanda al Vademecum per il monitoraggio della Legge n. 648 del 23/12/1996 (aggiornamento aprile 2018).

b) Liste Farmaci ad uso consolidato

Sono disponibili le liste aggiornate di farmaci ad uso consolidato, sulla base dei dati della letteratura scientifica, per indicazioni anche differenti da quelle previste dal provvedimento di autorizzazione all’immissione in commercio, nel trattamento dei tumori solidi nell’adulto, nel trattamento dei tumori pediatrici, nel trattamento delle neoplasie e patologie ematologiche, nel trattamento di patologie neurologiche e nel trattamento correlato ai trapianti. Per maggiori informazioni è possibile consultare il sito AIFA (https://www.aifa.gov.it/legge-648-96).

Usi off label per pazienti affetti da malattia rara

La prescrizione di un farmaco off-label per un paziente affetto da patologia rara, se registrato nel Registro Regionale Malattie Rare, è da effettuarsi mediante la compilazione del piano terapeutico redatto attraverso il Registro stesso dal medico specialista abilitato che operi in uno dei centri accreditati dalla Regione Veneto (I centri di riferimento possono essere verificati nel sito malattierare.regione.veneto.it).